熱烈祝賀鷹谷電子實驗記錄本InELN、化合物注冊管理系統InCMS、項目管理系統InProject客戶瑞石生物獲美國FDA孤兒藥認定。
近日，瑞石生物創新藥Edralbrutinib片用于治療視神經脊髓炎譜系疾病獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱“FDA”）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是國內自主研發的國家1類新藥，為新型、口服、不可逆的BTK抑制劑，為同類產品國內首創。
孤兒藥（Orphan Drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的罕見病的藥物和生物制劑，并給予相關產品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發具有重要意義。本次獲得美國FDA孤兒藥資格認定后，能夠加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產品獲批后將享受7年的市場獨占權。
視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）是一種罕見的慢性、自身免疫性、中樞神經炎性脫髓鞘病變，主要累及視神經和脊髓。臨床以反復發作的視神經炎和長節段橫貫性脊髓炎為特征，兩者可能同時發生或單獨出現。NMOSD為高復發、高致殘性疾病，多數患者遺留有嚴重的視力障礙，或肢體功能障礙、尿便障礙。迄今國內只有2款進口產品獲批，尚無國產自主研發的藥物有NMOSD適應癥獲批，患者疾病負擔和社會經濟負擔均較重。
Edralbrutinib片是瑞石生物與恒瑞醫藥合作開發的一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。Edralbrutinib可選擇性抑制B細胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬細胞等其他免疫細胞，進而影響B細胞和其他免疫細胞介導的自身免疫炎性過程，后兩者皆為視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的關鍵病理過程。目前，Edralbrutinib片針對NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進行數據分析。
瑞石生物高級副總裁&首席醫學官吳奕涵博士
“本次Edralbrutinib片治療NMOSD適應癥獲得FDA的孤兒藥資格認定，我們倍感自豪! 注冊、醫學和臨床運營團隊均以高效專業的水平呈現、瑞石同仁們齊心協力，項目進展順利。除此之外，我司也正在同步開展Edralbrutinib片針對原發性膜性腎病（PMN）適應癥的臨床開發；公司將加快推進該產品的臨床研發以及上市進程。在瑞石躍遷發展的這一年，讓我們一起期待更多的好消息！”
關于瑞石生物
瑞石生物是一家專注于自身免疫和炎癥性疾病領域的新藥研發公司，由恒瑞醫藥在2018年初孵化共同成立。公司現有16項臨床試驗在中美澳同步開展，其中包含4個III期臨床。目前核心產品為艾瑪昔替尼片，該產品針對于特應性皮炎的III期臨床研究已經達到了主要研究終點，將于2023年上半年提交NDA。2021年1月，根據其在特應性皮炎人群中優異的II期結果，艾瑪昔替尼被國家藥品監督管理局藥品審評中心CDE納入突破性治療品種（BTD）。
關于鷹谷電子實驗記錄本
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